虽然恩曲替尼治疗癌症的疗效很好，但是适合用恩曲替尼治疗的癌症病人并不多，因为出现NTRK和ROS1基因突变的癌症病人比较少。所有癌症病人中，出现NTRK基因突变的比例只有1%左右。
但是根据研究，NTRK基因突变在某些癌症中出现的比例较高，包括先天性纤维肉瘤、先天性中胚层肾癌和分泌型乳腺癌（各90%以上），乳头状甲状腺癌（26%）。这些都是比较罕见的癌症，治疗药物比较少。
所以这些癌症病人应该积极进行NTRK基因突变检测，如果是阳性，可以选择恩曲替尼治疗。
恩曲替尼（Entrectinib）是FDA批准的第二款不限癌种，只限基因突变类型的广谱靶向药。
只要是实体肿瘤患者，只要携带NTRK基因突变，不管是肺癌、乳腺癌、大肠癌、肝癌、胃癌，恩曲替尼都适用。另外，对于有ROS1基因突变的非小细胞肺癌，恩曲替尼也适用。
恩曲替尼疗效显著，对脑转移效果很好
恩曲替尼治疗癌症的疗效怎么样呢？2019年6月召开的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，研究人员发布了恩曲替尼治疗多种癌症的临床试验数据，非常惊艳。
该临床试验的对象是54名NTRK基因突变的癌症病人，涉及的癌症种类包括肉瘤、乳腺癌、肠癌等，其中22%的患者出现了癌症脑转移。另外还有53名携带ROS1基因突变的非小细胞肺癌患者，其中43%有脑转移。
最后治疗的结果是：
对于NTRK基因突变患者：54位患者中，有31位患者肿瘤明显缩小，客观有效率57%，其中42位没有脑转移的患者有效率59.5%，12位有脑转移的患者有效率50%。
对于ROS1基因突变患者： 53位肺癌，41位患者肿瘤明显缩小，客观有效率77%，其中30位没有脑转移的患者有效率80%，23位有脑转移的患者有效率73.9%。
也就是说，对于有NTRK基因突变的癌症，恩曲替尼的有效率是57%；对于ROS1基因突变的非小细胞肺癌，恩曲替尼的有效率为77%。并且，恩曲替尼对于已经出现脑转移的患者，效果同样显著。
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