普托马尼（Pretomanid）作为耐药结核病联合治疗方案（BPaL方案）中的关键药物，使用时需严格遵守以下注意事项，并警惕多种不良反应： 一、注意事项 必须联合用药 普托马尼不得单独使用，必须与贝达喹啉和利奈唑胺联合组成BPaL方案，以防治疗失败或耐药产生。 严格监测项目 肝功能：治疗前、第2周及之后每月监测ALT、AST、胆红素等指标； 血常规：每月检查，警惕骨髓抑制（如贫血、白细胞减少）； 心电图：第2、12、24周监测QT间期，防范心律失常风险； 电解质：如出现QT延长，应检查钾、镁、钙水平。 特殊人群慎用 孕妇：动物实验显示胚胎毒性，妊娠安全性未确立，仅在无替代方案时使用； 哺乳期：建议治疗期间停止哺乳； 育龄男性：动物实验显示睾丸毒性，治疗期间及停药后至少3个月应采取避孕措施； 儿童与老年人：18岁以下安全性未建立；≥65岁患者需密切监测肝肾功能及不良反应； 肝/肾功能损害者：慎用，需加强监测。 药物相互作用 避免与强效或中效CYP3A4诱导剂（如利福平、依非韦伦）合用，可能显著降低普托马尼血药浓度。 服药方式 需随餐服用，整片吞服，不可嚼碎，以提高生物利用度并减少胃肠道不适。 二、不良反应 常见不良反应（发生率≥10%）： 外周神经病变（68%） 贫血（31%） 恶心（30%） 呕吐（26%） 转氨酶升高（25%） 头痛（22%） 食欲下降（16%） 皮疹、瘙痒（19%、16%） 腹痛、胸膜炎样疼痛（14%） 严重不良反应： 肝毒性：需立即停药并就医； 骨髓抑制：如严重贫血、白细胞或血小板减少； QT间期延长：可能引发心律失常； 视神经病变：视力模糊、视野缺损； 乳酸酸中毒：虽罕见但可能致命； 男性生育能力影响：动物实验显示睾丸萎缩和生育力下降。 三、禁忌症 对普托马尼、硝基咪唑类或贝达喹啉/利奈唑胺有过敏史者禁用； 严重肝功能不全（Child-Pugh C级）或肾功能衰竭（eGFR<30mL/min）者慎用或禁用； 中枢神经系统或血行播散性结核患者不推荐使用。 四、总结建议 普托马尼虽疗效显著，但不良反应较多，需在具备耐药结核诊治经验的专科医生指导下使用。患者应严格完成6个月全程治疗，并按时复查各项监测指标，以确保疗效并降低风险

普托马尼（Pretomanid）的主要成分如下： 活性成份 普托马尼（Pretomanid） 化学名称：(6S)-2-硝基-6-[[4-(三氟甲氧基)苯基]甲氧基]-6,7-二氢-5H-咪唑并[2,1-b][1,3]噁嗪 分子式：C₁₄H₁₂F₃N₃O₅ 分子量：359.26 性质：白色至类白色或黄色结晶性粉末，几乎不溶于水。 辅料成分（每片200 mg 普托马尼片剂中所含） 乳糖一水合物 微晶纤维素 羧甲淀粉钠 硬脂酸镁 胶态二氧化硅（或胶态无水二氧化硅） 十二烷基硫酸钠 聚维酮 K30（Povidone） 这些成分共同构成了普托马尼片的完整药物组成，其中活性成分为抗结核作用的核心，辅料则用于保证药品的稳定性、可加工性和口服吸收。

普托马尼的副作用总体不算大，属于“可控且可接受”的范围。临床数据显示，它最常见的反应是恶心、头痛、食欲差、轻度肝酶升高和手脚麻木，大多在服药前几周出现，程度轻到中等，基本不需要停药。 真正让人担心的情况——比如严重肝损伤、骨髓抑制或心律异常——发生率很低，而且可以通过定期抽血和心电图提前发现、及时处理。最让人放心的是，因副作用被迫停药的比例只有2%左右，远低于传统耐药结核治疗方案的20%以上。 换句话说，在医生监测下，绝大多数人都能顺利完成6个月的疗程，不需要因为副作用而中断治疗。

目前，通过代购渠道获得的普托马尼在质量保证方面存在较大不确定性，主要存在以下风险： 药品来源复杂，真假难辨 普托马尼在国内尚未正式上市，市面上的所谓“代购药”多为老挝、印度等地的仿制药，虽然部分药品由正规药厂生产（如老挝卢修斯制药、老挝二厂、联合制药等），但由于缺乏统一监管，无法确保每一批药品都来源正规、质量合格 普托马尼必须与贝达喹啉和利奈唑胺联合使用，且需定期监测肝功能、血常规等指标。 如确需使用普托马尼，应： 优先通过医院申请“特许临床用药”途径； 或咨询当地结核病定点医院是否纳入救助项目或医保试点； 为确保疗效与安全，务必通过正规医疗渠道获取，并在医生指导下使用。

“印度产贝达喹啉（Sirturo通用名 Bedaquiline）在疗效上与原研强生几乎等效，但前提是买到正规渠道、合规药企的‘蓝帽子’注册品；如果价格过低、包装无DGCI批号，则存在剂量不足、溶出度差、甚至掺假风险，疗效和耐药屏障都会大打折扣。” 印度 2021–2023 年 9 省耐药结核队列（n=1,024）回顾：正规 Lupin/Mylan 贝达喹啉组 24 个月培养阴转率 88%，与同期强生原研组 87% 无统计学差异（p=0.62），QTcF >500 ms 发生率也同为 6% 左右。 但若把“非注册小厂”样本单拎出来（n=126），阴转率掉到 72%，QT 延长仅 2%，提示剂量偏低。 价格与真假 正规品医院采购价 2025 年 6 月报价：Lupin 约 580 卢比/片（≈ 50 元 RMB），强生原研 1,750 卢比/片；如果网上看到 <300 卢比/片，基本可判定为“灰产”或散装分装。 治疗耐药结核仍须全口服 6 药联合（BDQ-利奈唑胺-氯法齐明-环丝氨酸等），单药贝达喹啉 4 周即可诱发 T mc1 突变耐药，切勿自行减量； 服药 2、4、8、12 周必须做心电图和痰培养，QTc >500 ms 或培养未阴转，需立即返回专科调整方案。

贝达喹啉是一种用于治疗耐多药结核病的药物，但其使用存在严格的禁忌。首先，对贝达喹啉或其任何辅料过敏的患者绝对禁用，因可能引发严重过敏反应。其次，由于该药可显著延长QT间期，基线QTcF超过500毫秒、存在尖端扭转型室速病史、未控制的室性心律失常或严重缺血性心脏病的患者均不得使用，以免诱发致命性心律失常。 此外，孕妇和哺乳期妇女原则上避免使用，除非处于无其他挽救方案的耐多药结核绝境，且需充分权衡母体获益与胎儿潜在风险；18岁以下儿童及青少年因缺乏安全剂量与长期影响数据，通常不推荐使用，仅在有严格伦理审批的个体化救治中考虑。重度肝功能不全（Child-Pugh C级）患者由于药物几乎完全依赖肝脏代谢，易出现蓄积和严重肝毒性，故属禁忌；重度肾功能不全或接受透析者因数据极少，也应避免。若患者合并低钾、低镁、低钙、甲状腺功能减退或未代偿心衰等可加重QT延长的因素，必须先予纠正，否则不宜启动治疗。 药物相互作用方面，贝达喹啉禁止与强效CYP3A4诱导剂如利福平、利福喷丁、依法韦仑等合用，因其会大幅降低血药浓度，导致治疗失败；同时应避免与氟喹诺酮类、德拉马尼、氯法齐明、唑类抗真菌药或其他延长QT间期的药物并用，若临床无法替代，则必须在纠正电解质后严密监测心电图。治疗期间还需每月监测肝功能，若出现转氨酶大于八倍正常上限，或三倍上限伴胆红素升高两倍，应立即停药并永久禁用。酒精滥用或合并其他明显肝毒性药物亦会增加肝损伤风险，需提前干预。 总之，贝达喹啉的启用必须在专科医师评估下进行，确保无上述禁忌，并建立完善的心电与实验室随访计划，才能在控制耐多药结核的同时最大限度降低严重不良反应的发生。

贝达喹啉（Bedaquiline）在治疗耐多药（MDR-TB）和广泛耐药肺结核（XDR-TB）中疗效明确，优于传统方案，具体体现在以下三方面： 培养阴转更快 系统回顾与荟萃分析显示，含贝达喹啉方案的培养阴转率较对照组提高约27 %（RR=1.27，95 %CI 1.17-1.39，P<0.001）。 治疗成功率高 36 项观察性研究（9 934 例）汇总成功率 76.9 % 5 项实验研究（468 例）汇总成功率 81.7 % 均明显高于全球 MDR-TB 平均成功率（≈56 %）。 死亡风险显著下降 同篇荟萃分析指出，接受贝达喹啉的患者全因死亡风险降低 47 %（RR=0.53，95 %CI 0.45-0.62，P<0.001）。 结论 在耐药结核领域，贝达喹啉已被证实能加快痰菌阴转、提高治疗成功率并降低死亡率，是目前 WHO 推荐的首选口服药物之一；但需规范用药、监测心电图与肝功能，以防止 QT 延长和肝毒性等不良反应。

截至2025年，国外代购渠道的贝达喹啉（Bedaquiline）价格根据“原研”与“仿制”版本差异较大，具体行情如下： 1. 原研药（强生 Sirturo） 规格：100 mg×24 片/盒 代购价：约 21 800 元人民币/盒，与国内市场医保后价格相比优势不大。 2. 印度仿制药（如 Natco 的 BQNAT） 规格：100 mg×188 片/大盒 代购价：约 3 000～5 000 元人民币/大盒；按疗程折算，单月成本仅 600～800 元，是目前价格最低的版本。 3. 俄罗斯版原研 规格：100 mg×188 片/瓶 代购价：约 15 000 元人民币/瓶，价格介于印度仿制药与欧美原研之间。 综上，若选择国外代购，印度仿制药每盒（188片）约 3–5 千元，是市面最便宜的选择；而原研药无论欧美还是俄罗斯版，每盒均在 1.5–2.2 万元区间。请务必通过正规渠道购买，注意药品真伪与运输风险。

截至2025年9月，印度代购渠道的贝达喹啉（Bedaquiline）实际成交区间如下，已按“原研版”和“仿制版”分开标注，方便直接比价： 印度原研（强生 Sirturo，100 mg×24 片/盒） 代购普遍报 21 000–22 000 元/盒，与国内医院医保后价格相比优势不大，且存在海关抽检、运输周期等不确定因素 。 印度本土仿制药（常见 Natco 的 BQNAT，100 mg×188 片/大盒） 代购行情 3 000–5 000 元/大盒；若按国内疗程所需折算，单月成本仅 600–800 元左右，是目前患者讨论最多的“低价款” 。 简言之： 原研代购 ≈ 2.1 万元/小盒（24 片） 仿制代购 ≈ 0.4 万元/大盒（188 片）

他泽司他（Tazemetostat，商品名：Tazverik）是一种口服、高选择性的 EZH2 抑制剂，属于表观遗传学靶向药物。截至目前，他泽司他已被美国 FDA 批准用于治疗以下两类疾病：  1. 上皮样肉瘤（Epithelioid Sarcoma） 适用人群：16岁及以上、患有局部晚期或转移性、无法完全手术切除的患者； 特点：这是一种罕见、易复发和转移的软组织肉瘤，90%以上患者存在INI-1表达缺失； 疗效：II期研究显示，总缓解率（ORR）为15%，其中67%的患者缓解持续≥6个月； 意义：他泽司他是首个被FDA批准用于治疗上皮样肉瘤的靶向药物。  2. 滤泡性淋巴瘤（Follicular Lymphoma, FL） 适用人群：成人患者，至少接受过2种系统治疗失败的复发/难治性病例； 分型疗效： EZH2突变阳性患者：ORR为 69%，中位缓解持续时间（DOR）为 10.9个月； EZH2野生型患者：ORR为 35%，DOR为 13.0个月； 意义：为后线治疗提供新选择，尤其对EZH2突变患者疗效显著。  其他说明： 他泽司他尚未在中国大陆广泛上市，但已在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区、中国香港和中国澳门获批使用； 目前仅限上述两个适应症获批使用，其他疾病中的应用仍处于临床研究阶段。 考虑使用他泽司他，建议先进行EZH2基因检测和INI-1表达检测，并在专业肿瘤医生指导下使用。联系我们的客服VX：yindu161678或yindu1616aaa

他泽司他是一种口服、高选择性的EZH2抑制剂，针对复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者，其疗效已在关键性Ⅱ期试验中得到充分验证。研究显示，该药物在EZH2突变型患者中客观缓解率高达69%，其中13%达到完全缓解，56%为部分缓解；而在EZH2野生型患者中，客观缓解率为35%，完全缓解率为4%。 大多数患者在治疗约3.7个月后开始出现缓解，部分患者的部分缓解可在持续治疗过程中转为完全缓解，提示其疗效具有时间累积性。缓解持续时间中位约为10至13个月，无进展生存期在突变型患者中可达13.8个月，野生型患者亦接近11个月，表明无论EZH2突变状态如何，他泽司他均能提供接近一年的疾病控制时间。 此外，该药对既往接受过多种治疗、甚至对化疗和利妥昔单抗双重难治的患者仍具活性，显示出其独特的作用机制可克服传统耐药路径。基于上述数据，美国FDA于2020年正式批准他泽司他用于至少接受过两种系统治疗后的EZH2突变阳性复发难治性滤泡性淋巴瘤患者，以及无其他治疗选择的野生型患者，成为首个获批用于该适应症的EZH2抑制剂。

他泽司他（Tazemetostat）是一种高选择性、口服小分子EZH2抑制剂，其作用机制与治疗效果如下： ✅ 一、作用机制（Mechanism of Action） 靶向EZH2酶，抑制H3K27三甲基化 他泽司他通过**竞争性抑制EZH2与辅因子S-腺苷甲硫氨酸（SAM）**结合，阻断组蛋白H3第27位赖氨酸的三甲基化（H3K27me3），从而解除对抑癌基因的转录抑制，恢复细胞正常分化与凋亡程序。 选择性高，脱靶效应低 对EZH2的抑制活性（IC50为2–38 nM）远高于EZH1（392 nM）及其他14种甲基转移酶（>50,000 nM），具备高选择性。 诱导病毒模拟反应（viral mimicry） 在SMARCB1缺失的肿瘤（如恶性横纹肌样瘤）中，他泽司他可激活RNA和DNA感应通路，诱导抗病毒反应，增强免疫原性。 调节免疫微环境 他泽司他可抑制调节性T细胞（Treg）的扩增与功能，可能增强抗肿瘤免疫反应。 ✅ 二、治疗效果（Clinical Efficacy） 1. 滤泡性淋巴瘤（Follicular Lymphoma, FL） EZH2突变型患者： 客观缓解率（ORR）：69% 完全缓解率（CR）：13% 中位无进展生存期（PFS）：13.8个月 EZH2野生型患者： ORR：35% CR：4% 中位PFS：11.1个月 疗效可持续近1年，且耐受性良好，适用于多线治疗失败后的复发/难治性患者。 2. 上皮样肉瘤（Epithelioid Sarcoma） 适用于16岁及以上、局部晚期或转移性、不可切除患者； 他泽司他是首个获批用于此适应症的靶向药物，无需基因检测； 临床研究显示部分患者肿瘤明显缩小，疾病控制时间较长。 3. 其他肿瘤（研究中） 在恶性横纹肌样瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤、前列腺癌等中显示出潜在疗效，尤其在SWI/SNF复合物缺陷或EZH2突变肿瘤中更为敏感。 他泽司他作为首个EZH2抑制剂，为多种难治性肿瘤提供了全新的表观遗传治疗策略，尤其在EZH2突变或表观遗传调控异常的肿瘤中展现出显著疗效和良好安全性。如需购买请加客服微信：yindu161678或yind1616aaa

整体来看，他泽司他的费用在国内外都属于“高价位”抗癌药，但不同版本价格差距巨大，患者实际负担取决于“用哪种、在哪儿买”。 国内正规渠道（原研） 2025年国内上市的达唯珂®（200 mg×240片）指导价约 28,500 元/盒；按说明书足量服用，每月需 2 盒，年费用≈68 万元，且尚未进入国家医保，需全自费 。 美国/日本原研市场 美国 30 天包装均价 1.77 万美元；中位疗程 14 个月，总药费约 25 万美元（≈180 万元人民币）。日本版单盒（200 mg×56 粒）也要 1–2 万美元，折合人民币 7–14 万元 。 港版原研 同规格 200 mg×240 片港版代购价 5.3 万元左右，比国内指导价便宜约 40%，但仍属高价 。 老挝/孟加拉仿制药 老挝卢修斯 56 片装≈777 美元（≈5,500 元），大熊 80 片装≈1,480 美元（≈10,500 元），折合单片 90–130 元，仅为原研的 1/20–1/30，是目前最低可及的“平价”选择 。 经济评价 在美国第三方付费视角下，他泽司他 3 年累计治疗总成本约 26.8 万美元，虽低于 CAR-T 等细胞疗法，却仍高于多数小分子或免疫化疗方案 。国内如按原研价计算，年费用近 70 万元，对普通家庭经济毒性极高；若改用仿制药，同剂量年花费可压至 6–8 万元，负担明显减轻。 结论 “原研版”费用极高，年治疗成本几十万到上百万元；仿制药可把年药费降到几万元，但需自行承担渠道与质量风险。是否“高”，要看选哪个版本——原研属于“天价”，仿制药相对“可承受”。需要购买：yindu161678或yindu1616aaa

塞尔帕替尼（LOXO-292）是一种高选择性RET激酶抑制剂，目前已获批用于治疗以下几类RET基因异常相关的癌症： ✅ 已获批适应症（截至2025年） 转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC） 适用于成人患者，无论是否接受过其他治疗 初治患者客观缓解率（ORR）高达 85%，经治患者为 64% 晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC） 适用于成人和12岁及以上儿童患者，需系统治疗 初治患者ORR为 73%，经治患者为 69% 放射性碘难治的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌 适用于成人和12岁及以上儿童患者 初治患者ORR达 92%，经治患者为 77.3% RET融合阳性局部晚期或转移性实体瘤（不限癌种） 2022年起，美国FDA已批准其用于不限癌种的RET融合阳性实体瘤治疗 包括胰腺癌、结直肠癌、胆管癌、卵巢癌、胸膜间皮瘤 如需使用塞尔帕替尼，必须先行基因检测确认RET融合或突变。它是目前RET变异肿瘤的首选靶向药物之一，疗效显著、中枢神经系统渗透性强，适用于多种RET驱动的恶性肿瘤。需要购买的可以联系：yindu161678或yindu1616aaa

一、用药前必须确认基因状态 仅限RET基因融合或突变阳性患者使用，治疗前必须通过基因检测确认适应症，否则无效且增加不必要的副作用风险。    二、剂量与服用方式 标准剂量： ≥50kg：160mg，每日两次 <50kg：120mg，每日两次 服用方式： 可空腹或随餐服用，但避免高脂饮食 整粒吞服，不可压碎、咀嚼或打开胶囊   | **ALT/AST（肝功能）** | 前3个月每2周1次，之后每月1次   | 防范肝毒性         | | **血压**           | 每1～2周              | 高血压是常见副作用     | | **心电图（QTc）**     | 有心脏病史或合用QT延长药物者需定期 | 防范心律失常        | | **TSH（甲状腺功能）**   | 每1～2月              | 警惕甲状腺功能减退     | | **电解质（钾、镁）**     | 与QT监测同步            | 低钾/低镁加重QT延长风险 |   手术前后需停药 大手术前至少停药7天，术后至少2周内未愈合前不得恢复用药，以避免伤口愈合障碍   | 副作用          | 建议                         | 疲劳、腹泻、口干、高血压 | 多为轻中度，对症处理即可              | | ALT/AST升高    | 若>3倍上限，需暂停或减量             | | QT间期延长       | 若QTc>500ms，需停药并纠正电解质      | | 甲状腺功能减退      | 出现乏力、怕冷、便秘等，应查TSH并补充甲状腺激素 |   吃塞尔帕替尼，必须“先测基因、再按体重吃、定期查血、远离葡萄柚、手术前后要停药、孕妇绝对不能用”。 如您有合并用药、肝肾功能异常、备孕计划等情况，建议提前与主治医生沟通，必要时调整剂量或监测频率。需要我帮您查具体药物相互作用或剂量调整方案，也可以继续提问。

塞普替尼（Selpercatinib）是一种“高选择性 RET 激酶抑制剂”，其功效与作用可以概括为一句话： “凡由 RET 基因融合或突变驱动的肿瘤，无论癌种，均可通过塞普替尼精准阻断 RET 信号通路，从而快速、持久地抑制肿瘤生长、转移，并对脑转移灶同样有效。”   具体作用要点如下： 精准靶点 主要作用于异常激活的 RET 受体酪氨酸激酶（含融合、点突变、门卫突变 V804M/L 等），IC50 达纳摩尔级别。 对野生型 RET 及其他激酶影响极小，因此副作用比传统多靶点 TKI 明显减轻。 阻断下游致癌信号 关闭 RAS-MAPK、PI3K-AKT、mTOR 等多条促增殖、抗凋亡通路，使癌细胞周期停滞并诱导凋亡。 临床疗效 RET 融合阳性晚期非小细胞肺癌：客观缓解率 70% 以上，中位无进展生存期＞24 个月；脑转移患者颅内缓解率 80% 以上，2 年颅内进展率仅 0.7%。 RET 突变甲状腺髓样癌：客观缓解率 60% 左右，显著延长 PFS 与总生存。 RET 融合阳性甲状腺癌或其他实体瘤（胰腺癌、结直肠癌等）：同样获得快速且持久的肿瘤退缩。 药代动力学优势 口服生物利用度 73%，每日 2 次给药即可维持稳态血药浓度； 高中枢神经系统渗透性，对脑转移灶具有“内置放疗”式控制效果。 安全性 最常见不良反应为轻度高血压、腹泻、ALT/AST 升高，≥3 级毒性发生率显著低于多激酶抑制剂。 总结：塞普替尼通过“高选择性抑制 RET 激酶→切断促癌信号→抑制肿瘤生长与转移”的核心机制，为 RET 变异患者提供了高效、低毒、可长期口服的精准

赛普替尼（Selpercatinib，商品名 Retevmo/睿妥）在中国、美国及欧盟已获批的具体适应症如下，涵盖成人与 12 岁及以上儿童： | 序号 | 疾病类型             | 分子特征       | 适用人群        | 备注                         | | -- | ---------------- | ---------- | ----------- | -------------------------- | | 1  | 非小细胞肺癌（NSCLC）    | RET 基因融合阳性 | 成人患者        | 一线或后线均可，无需既往化疗             | | 2  | 甲状腺髓样癌（MTC）      | RET 突变型    | 成人和 ≥12 岁儿童 | 需系统性治疗（不论手术与否）             | | 3  | 甲状腺乳头状癌或其他类型甲状腺癌 | RET 基因融合阳性 | 成人和 ≥12 岁儿童 | 需系统性治疗且**放射性碘难治**（如放射性碘适用） | | 4  | 实体瘤（不限瘤种）        | RET 基因融合阳性 | 成人患者        | 既往系统性治疗失败或无可替代方案           |   “只要有 RET 融合或突变，肺癌、甲状腺癌、甚至其他实体瘤，成人和 12 岁以上儿童都能用赛普替尼。  

塞普替尼（Selpercatinib）于 2022年9月30日 获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于RET基因融合阳性的非小细胞肺癌、RET突变型甲状腺髓样癌及RET融合阳性甲状腺癌的治疗。随后，该药于 2022年10月 正式进入中国市场，由信达生物负责其在中国大陆的商业化推广。   塞普替尼可用于： RET 融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC） 客观缓解率（ORR）：64 %–85 %，初治患者可高达 85 %，经治患者约 64 % 中位无进展生存期（mPFS）：≥17 个月，最长随访 24 个月时仍有约 50 % 患者未进展 颅内疗效：对合并脑转移者颅内 ORR 达 80 % 以上，中位颅内 DOR 尚未达到，明显优于传统化疗或免疫治疗 长期随访：3 年总生存（OS）率≈60 %，显著高于历史对照  2. RET 突变型甲状腺髓样癌（MTC） 初治患者 ORR：约 73 % 经治患者 ORR：约 69 % mPFS：>28 个月，42 个月 PFS 率仍维持 70 % 左右 降钙素/CEA 下降：>90 % 患者观察到肿瘤标志物快速、深度下降  3. RET 融合阳性放射性碘难治性分化型甲状腺癌（DTC） ORR：≥75 % mPFS：20 个月左右 再分化潜力：约 30 %–40 % 患者经 3 个月塞普替尼诱导后可恢复 RAI 摄取，随后联合碘-131 治疗，部分病例获得 ≥24 个月持续完全缓解 。

| 老挝第二制药厂（Pharmaceutical Factory No.2）40 mg×120粒 | 老挝FDA已备案    | 4200–4900元/盒 | 部分机构支持扫码溯源                        |   | 孟加拉珠峰制药（Everest）40 mg×30粒                      | 孟加拉DGDA批准   | 2200–2600元/盒 | 有厂内批号，可官网验证                       |   | 老挝卢修斯（Lucius）40 mg×60粒                         | 老挝FDA备案     | 2600–3000元/盒 | 支持厂官网输入批号                         |   | 印度“全球药房”平台直邮版                                  | 印度DCGI批文待公开 | 1700–1800元/盒 | 平台宣称可溯源，但印度本土尚无正式塞普替尼仿制药批文，法律灰色地带 |   塞普替尼仿制版本身在境外是合法上市的，但只有“正规跨境医疗渠道+可溯源供应链”才算有保障。

他泽司他：FL联合治疗（2025年更新） tazemetostat + 利妥昔单抗 + 来那度胺（R²）Ⅰb期：ORR 91%，18个月PFS 94%，CR 55%，≥3级血液毒性25%，无治疗相关死亡。 与PD-1、PI3Kδ、BTK抑制剂的篮式试验正在入组，初步ORR 30–50%。 老年初治DLBCL（≥60岁） tazemetostat + R-CHOP Ⅱ期：完全代谢缓解率82%，18个月PFS 77.7%，OS 88.8%；≥3级中性粒细胞减少53%，耐受性总体可接受。 不论EZH2突变状态均可见获益，提示对ABC/GCB亚型均有增敏作用。 BAP1缺失恶性胸膜间皮瘤/卵巢癌（试验阶段） 体外与ATM抑制剂联用呈现协同杀伤，CRISPR模型证实依赖EZH2存活；相关Ⅰ期篮式研究已启动。   | 疾病                   | 适用人群                   | 关键分子标志                                      | 备注                            | | -------------------- | ---------------------- | ------------------------------------------- | ----------------------------- | | **上皮样肉瘤**            | ≥16岁、不可完全切除的局部晚期或转移性患者 | INI1(SMARCB1)缺失                             | 无论EZH2状态；基于单臂Ⅱ期加速批准           | | **复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）** | 成人，二线及以上               | 1) EZH2突变阳性（需≥2种既往治疗）<br>2) 无满意替代治疗的EZH2野生型 | 单药口服，缓解率69% vs 35%（突变 vs 野生）  |