塞尔帕替尼（Selpercatinib，商品名睿妥）是一种高选择性RET激酶抑制剂，其适应症和临床效果如下：

适应症（已获批）
塞尔帕替尼适用于以下具有RET基因异常的患者：
转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）
晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）
适用于成人和12岁及以上儿童患者，需系统治疗
晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌
适用于成人和12岁及以上儿童患者，需系统治疗且对放射性碘难治（如适用）
其他RET融合阳性实体瘤（如胃肠道肿瘤等）
在部分临床试验中显示出疗效，尚未广泛获批，但正在扩展适应症研究中

临床效果（基于关键临床试验 LIBRETTO-001 和 LIBRETTO-431）
1. 非小细胞肺癌（NSCLC）
初治患者（未接受过系统治疗）：
客观缓解率（ORR）：84%–90.9%
完全缓解率（CR）：6%–18.2%
中位缓解持续时间（DoR）：20.2 个月
1年无进展生存率（PFS）：约70%
经治患者（接受过化疗或免疫治疗）：
ORR：58.3%–64%
中位PFS：19.3 个月
颅内缓解率（脑转移患者）：82%–91%，部分患者实现完全缓解

2. 甲状腺癌
RET突变型髓样甲状腺癌（MTC）：
初治患者 ORR：73%
经治患者 ORR：69%
RET融合阳性甲状腺癌：
初治患者 ORR：92%
经治患者 ORR：77.3%
中位缓解持续时间：18.4 个月

 其他特点
中枢神经系统活性强：对脑转移病灶有效，可预防新发脑转移
适用于儿童患者：12岁及以上儿童RET突变MTC或融合阳性甲状腺癌患者可使用
副作用可控：常见不良反应包括高血压、ALT/AST升高、腹泻、疲劳等，多数为1–2级

总结
塞尔帕替尼是目前RET变异肿瘤的首选靶向药物之一，缓解率高、持续时间长、对脑转移有效，适用于RET融合阳性NSCLC、RET突变或融合阳性甲状腺癌等患者。基因检测确认RET变异是使用该药的前提。